Kematian sel fotoreseptor di retina dan kehilangan penglihatan yang ireversibel adalah hasil akhir dari banyak distrofi retina. Untuk mencegah hilangnya neuron retina dan memperlambat atau membalikkan perkembangan penyakit, terapi gen telah dikembangkan dan dipelajari untuk memperbaiki atau mengganti gen yang menyebabkan patologi ini.
Strategi terapi lain yang diselidiki secara intensif, yang disebut terapi sel , adalah penggantian sel-sel yang rusak di retina .
Sel-sel yang digunakan dalam jenis terapi ini umumnya diperoleh dari sel punca pluripoten yang diinduksi (atau sel iPS ). Sel IPS memiliki kemampuan untuk berdiferensiasi menjadi jenis sel lainnya. Setelah diprogram menjadi sel fotoreseptor, sel tersebut ditransplantasikan ke retina hewan model dengan degenerasi retina untuk mempelajari fungsi dan kemampuannya memulihkan penglihatan. Proses ini mahal, dan bisa memakan waktu hingga enam bulan .
Dalam sebuah penelitian yang diterbitkan pada tanggal 15 April di jurnal Nature , para peneliti dari Pusat Ilmu Kesehatan Universitas Texas Utara dan Institut Mata Nasional (NEI) telah menunjukkan, untuk pertama kalinya, bahwa adalah mungkin untuk memprogram ulang fibroblas (jenis kulit sel) langsung ke fotoreseptor , tanpa jalur perantara melalui sel induk berpotensi majemuk. Teknik ini memungkinkan untuk memperoleh, hanya dalam 10 hari , sel fotoreseptor fungsional untuk ditransplantasikan ke retina . Pemrograman ulang langsung sebelumnya telah diterapkan untuk menghasilkan neuron, astrosit, dan kardiomiosit, tetapi fotoreseptor tidak pernah diperoleh.
Para peneliti telah mengidentifikasi satu set lima molekul yang dapat mengubah fibroblas dalam apa yang mereka sebut ‘seperti sel fotoreseptor menjadi kimia yang diinduksi” atau ICCP (dari sel seperti fotoreseptor yang diinduksi secara kimia dalam bahasa Inggris ). Tim peneliti Anand Swaroop di NEI telah menganalisis karakteristik CiPC dan telah menunjukkan bahwa mereka memiliki profil ekspresi gen yang mirip dengan jenis fotoreseptor asli – batang – dan selain itu, gen spesifik fibroblas tidak diekspresikan dalam sel-sel ini.
Untuk menguji apakah CiPC mampu mengaktifkan sirkuit saraf retina dan memulihkan fungsi visual, para peneliti mentransplantasikannya ke ruang subretina tikus rd1 , yang menunjukkan degenerasi yang disebabkan oleh mutasi pada gen Pde6b , dan menganalisis refleks pupil mereka. . Dalam kondisi cahaya rendah, refleks pupil bergantung pada fungsi batang, dan ini telah terbukti menjadi metode yang baik untuk mengukur fungsi sel yang ditransplantasikan di retina.
Satu bulan kemudian, enam dari 14 tikus yang ditransplantasikan menunjukkan penyempitan pupil yang kuat , tidak seperti tikus rd1 yang tidak diobati , dan tetap berada di semi-kegelapan lebih lama, suatu perilaku yang bergantung pada fungsi visual yang baik. Para peneliti juga mengamati bahwa, tiga bulan kemudian, sel-sel yang ditransplantasikan telah terintegrasi ke dalam retina dan membuat koneksi dengan neuron di retina bagian dalam.
Setelah dioptimalkan, teknik ini, lebih efisien dan lebih cepat daripada yang didasarkan pada sel iPS, dapat digunakan untuk merancang perawatan baru untuk penyakit retina dan mempelajari model sel yang ideal untuk mengkarakterisasinya. University of North Texas telah mematenkannya dan perusahaan baru CIRC Therapeutics akan mengeksploitasi metodologi ini secara komersial untuk pengembangan terapi.
Sumber : http://biotech-spain.com/es/articles/obtienen-c-lulas-funcionales-de-la-retina-directamente-a-partir-de-c-lulas-de-la-piel-en-ratones/
